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日本利用患者iPS细胞寻找药物获突破
2017-08-02 19:40:32 来源: 新华社
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  新华社东京8月2日电(记者华义)日本京都大学iPS细胞研究所利用患者自身的诱导多能干细胞(iPS细胞)进行药物研究日前取得突破,发现了治疗一种罕见疾病的候选药物,并将于下月开展全球首个基于iPS细胞研究的药物临床试验。

  京都大学1日宣布,该校iPS细胞研究所教授户口田淳也等利用进行性肌肉骨化症患者的iPS细胞进行了大范围药物测试,最终发现既有药物“雷帕霉素”对这种罕见疾病有效。

  进行性肌肉骨化症是一种非常罕见的遗传疾病,病情为骨骼先天异常及进行性的肌肉骨化,日本仅有约80名患者。目前这种罕见疾病尚无有效治疗药物,制药公司也难以大规模投入研发。

  通常的药物研发是利用实验鼠等再现人类疾病,并试验各种化合物的疗效,再应用于临床研究,时间长、耗资大。利用来自患者本人的iPS细胞可在实验条件下再现病情并测试各种药物的疗效,可大大节约新药研究时间和经费,因此除了再生医疗领域外,基于iPS细胞的药物研究也被寄予厚望。

  因研发iPS细胞技术而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖的京都大学iPS细胞研究所所长山中伸弥表示,在iPS细胞出现10年后的今天,能够有这样的进展感到高兴。他希望以此为契机,加快应用iPS细胞的各种药物研发。

  iPS细胞是利用皮肤细胞等体细胞,经诱导因子处理后转化而成的细胞,其功能和胚胎干细胞类似,能分化成各种组织和器官。

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【纠错】 责任编辑: 刘阳
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