新华网北京8月10日电（逦琛）8月6日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准捷恩泰®（替恩戈替尼片）上市，用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这是该药物多个适应症布局中的首个获批适应症，为既往治疗选择有限的胆管癌患者提供了新的治疗选择。

近日，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授接受新华网采访，围绕胆管癌精准治疗发展、FGFR靶点探索以及国产创新药研发价值等话题进行了深入交流。

沈琳表示，创新药研发的关键在于回应真实的临床需求，“一个药物真正发挥价值，不只是看它针对什么靶点，更重要的是它是否解决了临床上的未满足需求。”

靶点突围 破解耐药

胆管癌是发生于胆管系统的恶性肿瘤，由于早期症状并不明显，部分患者在确诊时已处于疾病晚期，治疗难度较大。长期以来，晚期胆管癌患者的治疗选择相对有限。

其中，FGFR靶点是近年来胆管癌精准治疗领域的重要探索方向之一。然而，随着FGFR抑制剂逐渐应用于临床，一个新的问题也随之出现——耐药。

“FGFR抑制剂并不是药物失败，而是患者在使用一段时间以后出现耐药，导致治疗失败。”沈琳解释道。

在肿瘤治疗过程中，耐药是靶向治疗面临的共同挑战。肿瘤细胞具有不断变化的能力，在药物作用压力下，可能通过多种机制逃避药物作用，从而导致原有治疗效果下降。

对于接受FGFR抑制剂治疗的胆管癌患者而言，随着治疗时间推移，部分患者会出现获得性耐药，而耐药后的治疗选择相对有限。

“对于这些患者，过去往往面临没有标准治疗方案的问题。”沈琳表示。

这也成为新的临床需求。“任何一个药，你要找到它特定的特殊点，再找到临床上没有满足的需求空白点，只有这样的两者结合，才能真正发挥这个药物的作用。”沈琳说。

作为一款自主研发的多靶点小分子激酶抑制剂，捷恩泰®（替恩戈替尼片）靶向FGFR/VEGFR、JAK、Aurora等相关靶点，通过精准靶向、谱系重塑和免疫激活等机制开展抗肿瘤探索。

沈琳表示，针对FGFR已经耐药的患者，需要寻找新的治疗策略，而药物研发的关键就在于能否解决临床中的实际问题。

此次捷恩泰®获批胆管癌适应症，基于一项在中国开展的多中心、开放性、单臂Ⅱ期关键性临床研究。该研究纳入既往接受过系统性治疗及FGFR抑制剂治疗，且具有FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者。

研究数据显示，截至2025年12月27日，在50例患者中，经盲态独立中心审查（BICR）评估，客观缓解率（ORR）为28.0%，疾病控制率（DCR）为82.0%，中位无进展生存期（PFS）为6.0个月，中位总生存期（OS）为20.7个月。

对于这些既往接受过多线治疗、治疗选择有限的患者而言，新的治疗选择具有重要意义。

“你要知道，这些都是已经没有药可医的人群。”沈琳表示，“现在又有了耐药以后还能用的药，这对于患者来说意义是不一样的。”

在沈琳看来，创新药进入临床应用后，精准治疗不仅需要药物本身，也需要精准诊断和规范管理。

“现在肿瘤治疗已经不是单纯告诉患者是不是癌，还要进一步明确分期、分子特征，然后根据这些信息选择治疗方案。”沈琳表示。

对于FGFR相关靶向治疗而言，明确患者是否存在相应分子特征，是制定治疗方案的重要基础。

“肿瘤治疗现在一定要有分子诊断。”沈琳强调，“如果没有这样的水平，是没有办法进行精准治疗的。”

治疗前移 探索未来

对于创新药而言，一个适应症的获批并不是终点，而是探索更多治疗可能的新起点。

捷恩泰®此次获批胆管癌适应症，是其多适应症布局中的首个突破。未来，随着更多临床研究推进，其应用场景也有望进一步拓展。

在沈琳看来，FGFR靶点本身仍具有较大的探索潜力。沈琳表示，目前相关研究主要聚焦于晚期胆管癌中存在FGFR2融合或重排的患者，但FGFR异常在其他实体瘤中也可能存在相关改变。

“它可以扩展到其他实体瘤，如果检测出来有FGFR融合突变，我们也是可以尝试来看它有没有这样的作用。”沈琳说。

不过，她也指出，不同肿瘤类型中FGFR异常改变的发生比例存在差异，未来仍需要更多临床研究进一步验证其治疗价值。“包括融合突变、扩增，以及其他FGFR相关改变，都还有待未来去探索。”

在她看来，精准治疗的发展方向，不仅是发现更多靶点，更重要的是推动治疗从后线治疗向前线探索，让更多患者获得长期获益。

“我们现在做的是比较晚期的胆管癌患者，是为了证明这个药到底有没有效。”沈琳表示，后续更重要的探索方向，是进一步研究药物能否进入更早治疗阶段，在疾病治疗前线发挥作用。

“我们还是希望它能够往前走，走到早期使用。”她说。

与此同时，随着肿瘤治疗理念不断发展，联合治疗也成为未来重要方向。沈琳表示，未来针对FGFR等靶点的研究，不会局限于单一药物应用，而是需要探索与化疗、免疫治疗等方案的联合。

事实上，近年来消化道肿瘤治疗的发展，也体现了精准治疗不断深化的趋势。从传统治疗模式，到基于分子分型选择治疗方案，再到探索靶向、免疫等多种治疗方式联合应用，肿瘤治疗正在从经验治疗向精准治疗不断发展。

回应需求 持续创新

长期以来，由于患者数量、研发投入和商业回报之间存在现实挑战，一些患者规模相对较小的疾病领域，往往面临创新药研发不足的问题。

胆管癌FGFR2融合或重排患者正属于这样的特殊人群。

沈琳介绍，近年来，我国持续完善创新药研发支持体系，在药品审评审批环节给予罕见亚型和特殊人群更多支持，包括优先审评、突破性治疗品种等政策措施，这对于推动创新药研发具有重要意义。

“如果没有这样的支持，这类研究可能还要走很长时间。”沈琳说。

不过，在她看来，创新药从研发走向临床应用，还需要整个生态体系共同支持。

“从评审上面已经给予支持了，但是上市以后，市场能不能支持，这也是一个问题。”沈琳表示。

她认为，对于患者规模较小、研发难度较高的疾病领域，药物研发不能只看短期市场价值，还需要看到其长期社会价值。

“有的时候药企做这样的药，不单纯是为了市场，有的时候就是为了社会责任。”沈琳说。

她提到，在临床工作中，一些患者群体虽然数量有限，但对于每一个具体患者而言，一个新的治疗选择都可能意味着新的希望。

因此，如何通过政策、市场等多方面力量，让企业能够持续投入真正未被满足的临床需求，是未来创新生态建设需要关注的问题。

从发现FGFR靶点，到探索耐药后的治疗策略，再到推动治疗向更早阶段拓展，胆管癌精准治疗的发展体现了肿瘤诊疗模式不断深化的过程。沈琳表示，未来，随着创新药研发、分子诊断和临床实践进一步融合，更多曾经治疗选择有限的患者有望获得新的治疗机会。