这是2026年1月15日在美国加利福尼亚州洛杉矶县圣加布里埃尔市拍摄的一家药店

文/《环球》杂志记者谭晶晶（发自洛杉矶）

编辑/胡艳芬

　　美国大型制药企业长期以来是全球医药创新体系的核心力量，在新药研发、临床试验、监管对接及商业化推广等方面积累了成熟经验，推出了大量突破性治疗方法。

　　它们的运行模式具有较强代表性，但也面临投入高、风险大、成功率低以及创新效率下滑等结构性挑战。面对这些挑战，美国大型药企正在积极探索转型路径，其中人工智能（AI）与数字化驱动研发升级、供应链多元化、全球化布局等趋势值得关注。

新药研发是一条“长期赛道”

　　从最初的“靶点发现”到新药正式上市，是一个极其复杂、耗时长、投入大的系统工程。据美国制药研究和制造商协会等机构统计，新药从早期研发到最终获批，平均需时约10至15年。

　　整个过程包括三大关键环节——药物发现：识别靶点、筛选与优化化合物，这是高失败率阶段，往往耗时数年；临床前实验：在细胞与动物模型中验证疗效、安全性与毒性；人体临床试验：一期主要评估安全性、耐受性，二期探索剂量、初步验证疗效，三期是在大规模患者中验证有效性及长期安全性。这个过程通常耗时约6至7年，但仅有少部分候选药物能顺利完成全部试验。

　　在药物完成相关试验后，美国食品药品监督管理局会对药物有效性、安全性和一致性展开系统审查，周期从数月到一年不等。上市前，企业需建立稳定的生产体系、质量控制体系和全球分销网络，这对企业管理能力要求极高。上市后，企业需监测药物的长期安全性和不良反应，并进行真实疗效研究。

　　业界估算，如果把失败项目的成本一并计算，一款成功上市新药的平均研发费用约为26亿至29亿美元，且成本呈持续上升趋势。而在进入临床试验的候选药物中，最终获批的不足10%，新药研发因此被普遍视为高风险、高投入、低成功率的“长期赛道”。

大型药企的竞争优势

　　包括辉瑞、强生、默沙东在内的美国大型药企，在长期实践中形成了多方面竞争优势。

　　雄厚资本与持续投入能力。大型药企能承受前期高失败率带来的成本压力，同时维持多个研发管线，以分散风险。一旦有“重磅药物”获批，可在多年内贡献稳定现金流，为后续研发提供支撑。

　　全球化临床试验体系。这些公司普遍建立了覆盖多国的临床试验网络，可同步在多个地区招募患者，开展二期和三期试验，提升数据代表性，并加快研发进度。这在癌症、慢性病疗法及传染病疫苗研发等领域尤为关键。

　　成熟的监管对接与合规能力。企业熟悉美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局等的监管体系，能够有效完成复杂的审批流程，满足药品的化学、制造和控制要求，适应合规和质量管理体系。对“突破性疗法”“优先审评”等特殊审批通道，企业也相对熟悉，能够节省审批时间。

　　完整的产业链与规模化生产能力。从原料采购、研发、生产、包装、物流到市场分销，多数大型药企实现了一体化管理。其在药物获批后可迅速扩大产能，保证药物及时上市和稳定供应。

　　内部研发与外部并购并行。大型药企不仅依靠内部研发，还通过并购新兴生物技术公司，通过合作开发、技术授权等方式引入外部创新。这种内外部创新结合的复合型模式，有助于保持产品储备与市场竞争力。

创新能力减弱，外部依赖增强

　　尽管优势明显，美国大型药企仍面临多重挑战。

　　研发效率下降。虽然研发投入不断增加，但获批新药数量增长有限。有研究指出，美国大型药企的研发效率呈下降趋势，“投入更多、产出更少”的矛盾逐渐显现。

　　临床试验复杂化、周期拉长。随着生物药、细胞和基因疗法的发展，临床试验设计和监管要求日益复杂，对样本量、安全监控、伦理合规的要求极高。同时，招募患者尤其是接受精准治疗患者的难度增大，导致试验成本显著上升、时间拉长。

　　“专利悬崖”压力。一旦重磅药物核心专利到期，市场上立刻涌入大量价格更低的仿制药或生物类似药，原研药销售额短期内可能大幅下滑。若没有新的重磅药物接续上市，企业将面临收入断崖压力。

　　内部创新能力减弱，外部依赖增强。研究显示，许多美国大药企近年来逐渐减少内部基础研究的投入，而更多地依赖外部收购及合作。一旦外部创新输入不足，公司新药储备会陷入枯竭，影响创新能力和市场竞争力。

　　全球化生产与分销虽然是美国大型药企的优势，但也带来对供应链、国际物流、原料来源、监管差异、贸易政策等方面的依赖与脆弱性。

转型新趋势

　　面对结构性挑战，美国大型药企正在探索新的转型路径，一些新趋势值得关注。

　　AI与数字化驱动研发升级。大型药企利用AI模拟分子设计、毒性预测、药代动力学等，有望缩短药物从发现到候选的周期，并降低早期失败率。在针对罕见病或精准治疗等临床试验方面，大型药企通过数字化试验、虚拟试验、电子健康记录数据的整合，有望提高招募效率、缩短试验周期。

　　加强与外部创新生态合作。美国大型药企持续加强与大学、科研机构合作，或并购小型生物技术公司，将药物早期科研创新与大型企业的产业化、商业化能力相结合。

　　供应链多元化、全球化布局。为避免过度依赖单一地区或单一原料供应商，许多公司正在多地建设生产基地、加强供应链弹性管理。

　　与此同时，对药品生产质量管理体系的持续投入，包括良好的生产规范、整体质量体系建设及监管合规能力，有助于企业提升全球运营灵活度，在国际政策环境变化、贸易摩擦加剧和全球治理不确定性中保持稳定运营。