首儿所师晓东:挽救血液病患儿生命要走创新之路

2018年07月18日 15:17:20 | 来源: 新华网
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    随着科技的进步,骨髓移植不仅可以治疗白血病,而且也可为多种罕见病的治疗做贡献,发挥意想不到的效果。

    在首儿所血液内科,一些过去不能治疗的罕见病都可以通过骨髓移植的方法进行治疗。师晓东以三类疾病举例介绍,一类是先天性骨髓衰竭性疾病。这类疾病是由于骨髓造血出了问题带来相应的疾病,如范可尼贫血、纯红细胞再生障碍性贫血、先天粒细胞缺乏,通过移植实现造血功能重建;第二类是先天免疫缺陷。此类患儿容易反复感染,严重影响生命,如重症联合免疫缺陷、WAS综合症、LIG4、高IgM综合征、无丙种球蛋白血症等,移植可重建免疫功能;第三类是遗传性代谢性疾病。患了这类疾病多因缺乏某种酶,导致代谢产物堆积造成器官功能障碍,骨髓移植给患儿产生酶的细胞,能够起到治疗的作用。如溶酶体贮积症,像粘多糖贮积症、异染性脑白质营养不良、神经元蜡样酯褐质沉积症、尼曼匹克、戈谢病等。

【纠错】 [责任编辑: 袁馨晨]
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