近日，武田中国宣布旗下神经科学领域的创新药物奥泽悦®（通用名：奥普雷顿片）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病。该产品是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂（OX2R）、也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。
值得关注的是，这是一款全球多中心研发的原创靶点创新药，在全球同步研发、同步申报，并最终在中国实现了“首报首发”。武田中国总裁刘燕博士对此表示，“中国成为全球首个批准奥泽悦®上市的市场，是多方面条件共同作用的结果。随着中国市场在全球的重要性越来越高，从全球药企的视角来看，未来可能会有更多新药希望能够在中国先上。”
武田中国总裁刘燕博士
“首报首发”如何成为可能
奥泽悦®的“首报首发”并非偶然。其背后折射出的，是中国创新药发展环境的系统性提升。从国家战略支持到监管体系优化，从临床研究能力提升到创新生态日趋成熟，多重因素共同推动并提高了中国在全球创新药研发和上市布局中的重要性。
2026年是“十五五”开局之年，今年的政府工作报告首次将生物医药明确列为国家层面的“新兴支柱产业”。《国民健康“十五五”规划》进一步提出“全链条支持创新药和医疗器械发展应用”。产业定位的提升，也进一步增强了企业加大创新投入、加快创新布局的信心。
在制度保障上，国务院办公厅发文要求加快罕见病用药审评审批，国家药监局不断深化改革，依托多条快速通道，为临床急需、重大疾病防治、罕见病等创新药按下“加速键”。与此同时，在此政策红利下，奥泽悦®从递交到获批仅用了6个多月，成功跑出了“行业标杆速度”。
中国临床研究能力的提升同样关键。国家药监局2025年《中国新药注册临床试验进展年度报告》显示，我国药物临床试验总量首次突破5000项，2025年国际多中心临床试验达410项。
刘燕表示：“这背后体现的是中国研究者和研究机构实力的持续增强。过去，中国更多参与全球创新药的三期研究；如今，越来越多创新药从研发早期就纳入中国研究者和研究机构的深度参与。”在业内看来，这种变化也为更多创新药在中国实现同步开发、同步申报乃至“全球首发”创造了条件。
一场认知与诊断的“持久战”
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，根源在于大脑下丘脑负责调控睡眠-觉醒的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠-觉醒状态不稳定，呈现贯穿24小时的持续性症状和疾病负担，包括白天无法控制的过度思睡，情绪波动时反复发生猝倒；夜间睡眠呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状。长期患病还可能伴随注意力下降及认知功能受损；此外，还会增加交通意外风险，并伴有更高的焦虑、抑郁及相关心理健康问题。
尽管2023年该疾病已被纳入《第二批罕见病目录》，但公众对它的认知依然非常有限，不少患者被周围人贴上“懒”或“装病”的标签。且由于认知不足再加上疾病症状复杂，患者往往被误诊，从症状出现到最终确诊平均仍需要经历10年以上，一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常误诊为精神或心理障碍。
诊断的延迟有多重原因。发作性睡病的确诊所需的夜间多导睡眠监测和日间多次睡眠潜伏期试验等专业检查，目前仍只有少数医院能够开展，而针对这些检查，所需要的具有专业能力、且经过国家专业认证的睡眠技师人员也存在严重不足。许多患者在确诊之前已经在多个科室间反复奔波，迟迟得不到明确的答案，而患者从首诊到确诊平均要辗转两家以上医院，甚至有的患者会经历10多家医院才能得到最终答案，不仅延误治疗，也给患者及其家庭带来沉重的心理负担。
从获批到可及：一场系统性工程
对于罕见病创新药而言，真正决定其价值的，在于有多少患者能真正用得上、用得起。奥泽悦®也不例外，从获批到进入临床、惠及患者，仍有诸多工作需要持续推进。
首先是疾病认知。如何让更多人了解发作性睡病，识别身边人可能出现的症状，是需要跨越的第一道关口。其次是诊断能力。据业内人士估计，目前全国大约有1000家医院能做针对发作性睡病诊断的夜间监测，而能完成后续日间小睡试验的认证睡眠技师相对缺乏。首诊识别能力不足、诊断资源有限且分布不均等因素，普遍拉长了患者从症状出现到确诊的时间，使得早期干预变得异常困难。
而治疗可及性也是罕见病创新药从获批走向患者获益需要长期推进的重要议题。当前，我国正持续完善基本医保、大病保险、医疗救助三重保障制度，并积极探索商业健康保险、慈善救助等多元保障路径，共同为罕见病患者可及提供支持。
与此同时，患者支持同样不可缺位。罕见病患者需要的不仅是药物，还包括长期疾病管理、心理支持与社会融入等多维度帮助。这意味着，提升可及性从来不是单一企业的商业命题，而是需要支付方、医疗机构、公益组织与行业各方共同推动的系统工程。
锚定创新：神经科学领域的起点与未来
奥泽悦®的获批，标志着武田在中国正式进入神经科学这一全新治疗领域。据了解，武田在食欲素科学领域已布局多年，拥有一系列处于临床前和临床开发阶段的食欲素受体激动剂研发管线。除奥泽悦®外，TAK-360是下一代口服OX2R激动剂，正在研发用于治疗1型发作性睡病、2型发作性睡病和特发性嗜睡症。这也意味着，食欲素机制在更广泛的疾病领域还有巨大的探索空间。
谈及未来在华布局，刘燕表示，武田将从价值链和管线布局两个层面持续深化在华发展。
2025年11月，武田中国创新中心在成都正式投入运营，标志着武田在华布局从新药研发、生产和供应进一步拓展至数字科技领域。“中国不仅仅是一个商业化市场，我们希望把中国打造成武田全球的创新引擎。”刘燕表示。在她看来，中国在研发创新和数字化创新方面展现出的活力和潜力，正成为支撑这一愿景的重要基础。日前，武田中国宣布与蚂蚁健康达成合作，希望结合双方在医疗健康和数字技术领域的优势，共同探索数字技术赋能医疗健康创新的新模式，助力医疗健康服务向全周期、数智化和以健康为中心的方向发展。“中国的AI应用一定是跑在最前面的，所以在AI赋能医疗这一块，我们对中国有非常大的期待。”
从管线策略来看，武田未来将进一步聚焦神经科学、免疫、肿瘤等高度竞争领域，打造核心重磅产品。
从“首报首发”到真正惠及患者，奥泽悦®的故事才刚刚开始。某种程度上，这也是中国生物医药产业发展的缩影：当创新生态、研发能力与政策环境持续完善，越来越多全球创新成果正在选择从中国出发，并最终惠及更多患者。
