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  问题一：全身型重症肌无力是一种怎样的罕疾病？

  张兆旭：重症肌无力是比较常见的罕见病之一，它是一个自身免疫病。一开始可能是单纯的眼睑下垂，看东西有重影，可能会逐渐发展为饮水呛咳、吞咽困难、颈部肌肉无力、咀嚼的无力、全身的乏力，最严重可能会出现呼吸肌无力，被称为肌无力危象。出现肌无力危象非常危险，因为不能喘气，就容易危及生命。所以说这一类病很难治愈，可能是在一段时间内治疗以后缓解了，但再感冒、再心情不好的时候，它又会复发。反复复发给社会、家庭、病人都带来极大的痛苦。

  问题二：全身型重症肌无力高发人群是哪些？对患者造成哪些影响？

  张兆旭：重症肌无力一般有两个发病高峰，一个是二三十岁的女性；再一个是六七十岁，这个年龄段的老年男性比较多见。年轻女性常常合并一些免疫病或者甲状腺的疾病，老年人有时候可能合并胸腺瘤。

  重症肌无力，不仅仅是引起疲劳的感觉，它对人的影响非常大。即便是眼肌型重症肌无力，眼睑下垂，看东西重影，会导致行走困难，发展为全身型时基本上都会伴有咀嚼肌无力、吞咽困难、饮水呛咳、颈肌无力、抬头无力，没办法正常的生活和工作。严重时，喝水都会呛，一呛就容易导致肺炎，得了肺炎就容易出现重症肌无力危象。所以，它是对人体损害非常大的一种疾病。

  问题三：临床上对于重症肌无力有哪些治疗手段？

  张兆旭：看重症肌无力，首先是确定他是否有胸腺瘤，对于没有胸腺瘤的患者，一般用常规的药物治疗，当然，还要进一步确定是哪种类型，是乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，还是musk抗体介导的。常规的治疗一般是用激素、免疫制剂等，现在一些新型的靶向药物也逐渐应用于临床了，治疗的手段也越来越多了。

  问题四：随着国家的重视，我国罕见病诊疗能力上有哪些突破和变化？

  张兆旭：针对罕见病，国家出台了很多有利政策，从2018年开始就把全身型重症肌无力纳入第一批罕见病目录。近期，15种罕见病药物被纳入医保，在治疗重症肌无力上也有了越来越多的创新药物，而且也逐渐纳入医保范围之内。在重症肌无力的用药上，以前都是以传统的药物为主，现在应用一些生物制剂、生物靶向药以后，它副作用少了，起效快了，纳入医保以后费用也变得亲民。

  我们要做的是，打通最后一公里，让国家和社会对罕见病的关爱落到实处。我们积极建立罕见病门诊，以重症肌无力为先行病种建立了重症肌无力门诊，同时又建立了罕见病门诊，给病人做一站式服务。

  问题五：重症肌无力会传染吗？患者可以生育吗？

  张兆旭：重症肌无力不会传染，它是一种自身的免疫性病，主要原因一个是情绪紊乱导致免疫紊乱，另一个是感染，上呼吸道感染会诱发加重重症肌无力。重症肌无力患者可以生育，很多重症肌无力患者都可以达到完全缓解的状态。