10月15日，武田旗下神经科学领域创新药物奥泽悦®（通用名：奥普雷顿片，规格：0.5mg、1mg、2mg）全球供货正式开启。供货首日，北京大学人民医院、首都医科大学宣武医院等全国多家医院同步开出首批处方。这标志着这一创新疗法正式进入临床应用，1型发作性睡病的治疗从“以对症治疗为主”迈向了“针对核心发病机制的对因治疗”新阶段。

  首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、发作性睡病协作组组长詹淑琴教授介绍，1型发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，核心病因在于大脑下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠-觉醒状态极不稳定。“发作性睡病不只是瞌睡这么一件事，它会影响24小时。”詹淑琴说，患者不仅白天会出现难以控制的过度嗜睡，还可能在情绪激动时突发猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状。该病的发病时间通常正值求学、就业的关键阶段，疾病若长期未得到及时诊断，会严重影响患者的学习、生活和社会功能。

  北京大学人民医院睡眠医学科主任韩芳教授表示，1型发作性睡病最典型的表现是日间难以控制的过度嗜睡和情绪激动时突发的猝倒。“这种犯困跟别的不一样，是不可控制的。一高兴、一激动，就会突然浑身无力，严重的会倒在地上。”韩芳说。他进一步解释说，食欲素无法直接透过血脑屏障发挥作用，而奥普雷顿片通过模拟食欲素、刺激受体来发挥功效，是化学药，所以很容易透过血脑屏障。“从前期的临床试验来看，证明疗效很肯定。”

  长期以来，临床治疗主要针对日间嗜睡、猝倒等症状分别用药，部分患者需要联合多种药物，长期疾病管理面临不少挑战。詹淑琴表示，食欲素系统始终是认识疾病机制、探索新治疗策略的关键方向。奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过选择性激活这一受体，补偿食欲素缺乏所导致的觉醒信号不足，直接作用于疾病的核心病理机制。全球III期临床研究显示，经过12周治疗，与安慰剂相比，接受奥普雷顿片治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒均得到显著改善，在注意力、日常生活功能和生活质量等方面也表现出积极获益。詹淑琴表示，随着这一创新疗法进入临床，期待在充分评估患者病情的基础上，通过个体化治疗和规范随访，让更多适合的患者获得长期、稳定的疾病管理。

  韩芳提醒，如果反复出现难以抗拒的日间睡意，尤其是在大笑、激动等情绪变化时出现突然的肌张力下降，应警惕发作性睡病的可能，及时到睡眠专科就诊。“提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断，是帮助患者及时获得规范治疗与长期管理的重要前提。”

  从获批上市到首批处方落地，创新疗法迈出了惠及患者的关键一步。对于长期被疾病困扰的患者和家庭来说，这不仅仅是一种新的治疗选择，更意味着重新规划学习、工作和生活的可能。而要让更多患者真正从中获益，还需要在疾病认知、早期识别、规范诊断和长期管理各环节持续发力。两位专家均表示，患者如出现相关症状，应尽早到睡眠专科就诊，明确诊断后在医生指导下选择适合自己的治疗方案。只有在规范诊疗的框架下，创新疗法的价值才能得到最大程度的发挥，让更多患者回归正常的生活节奏。